Anemia aplastică dobândită este o afecțiune hematologică rară care se prezintă cu pancitopenie și o măduvă predominant goală. Este o boală mortală fără tratament, iar pacienții sucombă de obicei din cauza infecțiilor și hemoragiilor. Patobiologia sa implică autoimunitatea și distrugerea celulelor stem hematopoietice și a celulelor progenitoare de către celulele T și citokine. Transplantul alogenic de celule stem hematopoietice alogene (HSCT) este cea mai eficientă modalitate terapeutică, care poate fi utilizată doar pentru pacienții tineri și pentru cei care au donatori compatibili.
Terapia imunosupresoare cu globulină antitimocitară (ATG) este o terapie eficientă pentru managementul anemiei aplastice severe la pacienții care nu sunt candidați pentru HSCT. ATG este un produs de origine animală care conține anticorpi policlonali, care sunt generați fie la cal (Atgam, Lymphoglobulin și Thymogam), fie la iepure (Thymoglobulin) prin inoculare cu timocite umane.
Atgentul ATG de origine animală a fost utilizat pentru tratamentul anemiei aplastice severe începând cu anii 1980. Cu toate acestea, ea nu este disponibilă în multe părți ale lumii, inclusiv în America de Sud, Japonia și țările europene, unde se utilizează ATG de iepure. La cea de-a 52-a reuniune anuală a Societății Americane de Hematologie (ASH), care a avut loc la Orlando în decembrie anul trecut, au fost prezentate rezultatele unui studiu randomizat între ATG de ecvideu și ATG de iepure în cazul anemiei aplastice dobândite severe, care a implicat 120 de pacienți și care a arătat că ATG de iepure a fost inferior ATG de ecvideu. Rata de răspuns hematologic la 3 luni a fost de 62% la pacienții tratați cu ATG ecvină, comparativ cu 33% la pacienții randomizați cu ATG de iepure.
La începutul acestei luni, rezultatele unei urmăriri mai lungi de 839 de zile pentru același studiu au fost publicate în New England Journal of Medicine, care au demonstrat din nou inferioritatea ATG de iepure față de ATG ecvină. Rata de răspuns hematologic după 6 luni de tratament a fost de 68% la pacienții tratați cu ATG ecvină, față de 37% la cei cărora li s-a administrat ATG de iepure. Rata globală de supraviețuire a fost, de asemenea, inferioară cu ATG de iepure (76%) față de ATG de ecvideu (96%). Aceste rezultate, care sunt considerate destul de neașteptate, au implicații semnificative pentru pacienții cu anemie aplastică severă. ATG-ul ecvestru combinat cu ciclosporina ar trebui să fie luat în considerare ca tratament de primă linie pentru pacienții care nu sunt candidați la transplant de măduvă osoasă.