Off-label uso dello stimolante metilfenidato nei bambini con obesità genetica è stato associato con un indice di massa corporea inferiore (BMI) e diminuito appetito dopo quasi un anno di trattamento, uno studio riporta.
Questi cambiamenti sono clinicamente significativi tra i pazienti che altrimenti sperimenterebbero un rapido aumento di peso e successive complicazioni nel tempo, hanno detto i ricercatori. Ma la sicurezza a lungo termine di tale uso di uno stimolante ha bisogno di ulteriori studi.
Lo studio, “Methylphenidate nei bambini con obesità monogenica a causa di carenza di LEPR o MC4R migliora la sensazione di sazietà e riduce BMI-SDS-A case series,” è stato pubblicato sulla rivista Pediatric Obesity.
Obesità monogenica – obesità a causa di una mutazione in un singolo gene – rappresenta l’1% al 5% di tutti i casi di obesità infantile grave. La sua forma più comune è causata da cambiamenti nel gene del recettore della melanocortina 4 (MC4R). Altre forme includono varianti nel gene del recettore della leptina (LEPR).
I cambiamenti dello stile di vita in questo gruppo di pazienti sono il principale trattamento per l’obesità genetica, ma spesso non hanno successo. Questo richiama l’attenzione sulla necessità di sviluppare altre opzioni di trattamento per prevenire la progressione dell’obesità e le complicazioni associate.
Metilfenidato (MPH) – venduto con il marchio Ritalin, tra gli altri – è usato per trattare i bambini con disturbo da deficit di attenzione/iperattività (ADHD). Riduzione dell’appetito e perdita di peso sono tra i suoi effetti collaterali più frequenti, probabilmente a causa di bloccare il rientro della dopamina nelle cellule nervose che regolano il mangiare.
Il team di ricerca in Germania precedentemente segnalato che un ragazzo con una mutazione in MC4R e ADHD grave sperimentato una sostanziale diminuzione del punteggio di deviazione standard BMI (SDS; una misura del peso relativo regolata per età e sesso di un bambino) entro 24 mesi di trattamento con MPH.
Come tale, hanno deciso di guardare più da vicino gli effetti dell’uso MPH sul peso in persone con obesità monogenica.
Cinque pazienti con obesità – tre a causa di mutazioni in LEPR e due con loro in MC4R – sono stati prescritti metilfenidato off-label (una pratica comune se un medico curante sospetta beneficio) come 5 mg o 10 mg pillole prese due o tre volte, per un massimo 20 mg al giorno.
Il comportamento alimentare è stato valutato utilizzando il Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ), e l’appetito con scale analogiche visive da 0 (mai) a 10 (sempre). Insieme al BMI, questi parametri sono stati analizzati all’inizio dello studio (basale) e di nuovo dopo 9 o 15 mesi di trattamento.
Altre misure di peso includevano BMI-SDS, che misura i cambiamenti nel BMI usando un punteggio standardizzato per i bambini, e %BMIP95, che si riferisce alla percentuale di pazienti nel 95° percentile per il peso.
I risultati hanno mostrato una riduzione media del BMI di 0,7 kg/m2. BMI-SDS è diminuito da 0.32, e %BMIP95 da 6.6%.
Punteggi di appetito e CEBQ per “reattività alimentare” e “godimento del cibo” erano anche più bassi su trattamento.
“In conclusione, i nostri risultati mostrano che un trattamento individuale off-label con MPH per 1 anno può migliorare la traiettoria del peso, diminuire l’appetito e favorevolmente effetto comportamento alimentare nei bambini con deficit LEPR/MC4R,” gli scienziati hanno scritto.
Tra gli effetti avversi osservati sono stati un aumento della frequenza auto-riferita di problemi di sonno, sensazione di nervosismo, iperattività e tic.
“Una diminuzione o addirittura una stabilizzazione del BMI-SDS è molto significativa in questo gruppo di pazienti, poiché la traiettoria naturale sarebbe associata a un rapido aumento di peso che porta a complicazioni di obesità in breve tempo”, hanno aggiunto gli investigatori. “Tuttavia, gli effetti a lungo termine, soprattutto sui profili di rischio cardiometabolico, sono sconosciuti.”
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