Studiando le malattie più rare e maligne, gli scienziati possono spesso scoprire soluzioni per una serie di altri disturbi.
Sagar Nigwekar, MD, MMSc un assistente in medicina al Massachusetts General Hospital e un istruttore di medicina alla Harvard Medical School, è in prima linea su una delle condizioni più sinistre conosciute per colpire i pazienti renali – l’arteriolopatia uremica calcifica o calcifissia.
La calcifissia è un tipo di calcificazione vascolare generalmente vista nei pazienti con insufficienza renale. La condizione causa lesioni cutanee e dolore grave e di solito ha un alto tasso di mortalità. In genere, i pazienti con diagnosi di calciofilia vivono circa sei mesi. Il Dr. Nigwekar spera che svelare i misteri della malattia non solo salverà la vita, ma porterà a progressi nel trattamento di una moltitudine di altri disturbi di calcificazione.
“La calcifilassi è stata osservata per oltre 50 anni, ma non esiste un trattamento efficace”, ha detto il Dr. Nigwekar. “Con l’aiuto di uno Young Investigator Grant della National Kidney Foundation, il Dr. Nigwekar sta lavorando alla compilazione di un biorepository di campioni di pazienti affetti da calcifilia per comprendere meglio la malattia. Il biorepository aiuterà a formare la base del primo studio clinico con pazienti affetti da calciofilia. In questo studio, che inizierà nel 2015, il Dr. Nigwekar analizzerà la sicurezza della somministrazione di dosi di vitamina K come potenziale trattamento per i pazienti con calcifilia.
La vitamina K ha dimostrato di avere proprietà inibitorie della calcificazione. Tuttavia, i pazienti in dialisi sono solitamente carenti di vitamina K a causa delle restrizioni dietetiche raccomandate volte a limitare il potassio e gli alimenti ricchi di sodio che sono anche ricche fonti di vitamina K. I risultati della sperimentazione avranno anche implicazioni per le persone che prendono il farmaco anti-coagulazione warfarin che inibisce l’uso della vitamina K da parte del corpo.
“Una volta che abbiamo imparato la biologia, queste informazioni informeranno i trattamenti per altri tipi di calcificazioni vascolari nei vasi sanguigni trovati nel cervello, cuore e altre parti del corpo,” ha detto il dottor Nigwekar. “Mentre quelle condizioni non possono avere lo stesso tasso di mortalità della calcifissia, studiando questa rara malattia speriamo di applicare ciò che impariamo a tipi più comuni di calcificazione vascolare.”
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