Genom att studera de mest sällsynta och elakartade sjukdomarna kan forskarna ofta hitta lösningar på en mängd andra sjukdomar.
Sagar Nigwekar, MD, MMSc an Assistant in Medicine at Massachusetts General Hospital and an Instructor in Medicine at Harvard Medical School, is on the front lines of one of the most sinister conditions known to affect kidney patients — Calcific uremic arteriolopathy or calciphylaxis.
Calciphylaxis är en typ av vaskulär förkalkning som vanligtvis ses hos patienter med njursvikt. Tillståndet orsakar hudlesioner och svår smärta och har vanligtvis en hög dödlighet. Vanligtvis lever patienter som diagnostiserats med calciphylaxi ungefär sex månader. Dr Nigwekar hoppas att avslöjandet av sjukdomens mysterier inte bara kommer att rädda liv, utan också leda till framsteg i behandlingen av en mängd andra förkalkningssjukdomar.
”Calciphylaxi har observerats i över 50 år, men det finns ingen effektiv behandling”, säger Dr Nigwekar. ”När vi kartlägger biologi, riskfaktorer, förebyggande och så småningom behandling av calciphylaxi tror vi att det kommer att leda till ett antal framsteg i förståelsen av mekanismerna för vaskulär förkalkning.”
Med hjälp av ett Young Investigator Grant från National Kidney Foundation arbetar Dr Nigwekar för att sammanställa ett bioregister med prover från patienter med calciphylaxi för att bättre kunna förstå sjukdomen. Biobanken kommer att ligga till grund för den första kliniska prövningen någonsin med calciphylaxipatienter. I den studien, som ska inledas 2015, kommer dr Nigwekar att analysera säkerheten hos givande doser av K-vitamin som en potentiell behandling för patienter med kalcifylaxi.
Vitamin K har visat sig ha förkalkningshämmande egenskaper. Dialyspatienter har dock vanligtvis brist på K-vitamin på grund av rekommenderade kostrestriktioner som syftar till att begränsa kalium- och natriumrika livsmedel som också är rika källor till K-vitamin. Resultaten av försöket kommer också att få konsekvenser för personer som tar det antikoagulerande läkemedlet warfarin som hämmar kroppens användning av K-vitamin.
”När vi väl har lärt oss biologin, kommer den här informationen att ge information om behandlingar av andra typer av vaskulära förkalkningar i blodkärl som finns i hjärnan, hjärtat och andra delar av kroppen”, säger Dr Nigwekar. ”Även om dessa tillstånd kanske inte har samma dödlighet som calciphylaxi, hoppas vi genom att studera denna sällsynta sjukdom kunna tillämpa det vi lär oss på mer vanliga typer av kärlförkalkning.”
.