Förvärvad aplastisk anemi är en sällsynt hematologisk sjukdom som uppvisar pancytopeni och en övervägande tom benmärg. Det är en dödlig sjukdom utan behandling, och patienterna dukar vanligen under på grund av infektion och blödning. Patobiologin omfattar autoimmunitet och destruktion av hematopoietiska stamceller och progenitorceller av T-celler och cytokiner. Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) är den mest effektiva terapeutiska modaliteten, som endast kan användas för yngre patienter och de som har matchade donatorer.
Immunosuppressiv terapi med antithymocytglobulin (ATG) är en effektiv terapi för hantering av svår aplastisk anemi hos patienter som inte är kandidater för HSCT. ATG är en animalisk produkt som innehåller polyklonala antikroppar som genereras hos antingen häst (Atgam, lymfoglobulin och Thymogam) eller kanin (Thymoglobulin) genom inokulering med humana tymocyter.
Atgam från häst har använts för behandling av svår aplastisk anemi sedan 1980-talet. Det är dock inte tillgängligt i många delar av världen inklusive Sydamerika, Japan och europeiska länder, där kanin-ATG används. Resultaten av en randomiserad studie av häst- respektive kanin-ATG vid svår förvärvad aplastisk anemi som omfattade 120 patienter presenterades vid det 52:a årsmötet för American Society of Hematology (ASH) i Orlando i december förra året och visade att kanin-ATG var sämre än häst-ATG. Den hematologiska svarsfrekvensen efter tre månader var 62 % hos de patienter som behandlades med häst-ATG, jämfört med 33 % hos de patienter som randomiserats till kanin-ATG.
Tidigare denna månad publicerades resultaten av en längre uppföljning på 839 dagar för samma studie i New England Journal of Medicine, som återigen visade att kanin-ATG var sämre än häst-ATG. Den hematologiska svarsfrekvensen efter 6 månaders behandling var 68 % hos patienter som behandlades med equine ATG, jämfört med 37 % hos dem som fick rabbit ATG. Den totala överlevnaden var också sämre med kanin-ATG (76 %) jämfört med häst-ATG (96 %). Dessa resultat, som anses vara helt oväntade, har betydande konsekvenser för patienter med svår aplastisk anemi. Equine ATG i kombination med ciklosporin bör övervägas som förstahandsbehandling för patienter som inte är kandidater för benmärgstransplantation.