Off-label-användning av det stimulerande medlet metylfenidat hos barn med genetisk fetma var förknippat med ett lägre BMI (Body Mass Index) och minskad aptit efter nästan ett års behandling, enligt en studie.
Dessa förändringar är kliniskt betydelsefulla bland patienter som annars skulle uppleva snabb viktökning och efterföljande komplikationer med tiden, sade dess forskare. Men den långsiktiga säkerheten vid sådan användning av ett stimulerande medel behöver studeras ytterligare.
Studien, ”Methylphenidate in children with monogenic obesity due to LEPR or MC4R deficiency improves feeling of satiety and reduces BMI-SDS-A case series”, publicerades i tidskriften Pediatric Obesity.
Monogen fetma – fetma på grund av en mutation i en enda gen – står för 1 % till 5 % av alla fall av allvarlig fetma hos barn. Dess vanligaste form orsakas av förändringar i genen för melanocortin 4-receptorn (MC4R). Andra former inkluderar varianter i leptinreceptorgenen (LEPR).
Livstilsförändringar i denna patientgrupp är den huvudsakliga behandlingen av genetisk fetma, men är ofta misslyckade. Detta uppmärksammar behovet av att utveckla andra behandlingsalternativ för att förhindra utvecklingen av fetma och tillhörande komplikationer.
Metylfenidat (MPH) – som bland annat säljs under varumärket Ritalin – används för att behandla barn med uppmärksamhetsbrist/hyperaktivitetsstörning (ADHD). Minskad aptit och viktminskning är bland de vanligaste biverkningarna, vilket sannolikt beror på att det blockerar återinträdet av dopamin i nervceller som reglerar ätandet.
Forskarlaget i Tyskland har tidigare rapporterat att en pojke med en mutation i MC4R och svår ADHD upplevde en avsevärd minskning av BMI-standardavvikelsepoängen (SDS; ett mått på den relativa vikten justerad för ett barns ålder och kön) inom 24 månader efter behandling med MPH.
Därmed bestämde de sig för att titta närmare på effekterna av MPH-användning på vikten hos personer med monogen fetma.
Fem patienter med fetma – tre på grund av mutationer i LEPR och två med dem i MC4R – förskrevs metylfenidat utanför märkningen (ett vanligt tillvägagångssätt om en behandlande läkare misstänker nytta) i form av 5 mg- eller 10 mg-piller som togs två eller tre gånger, för maximalt 20 mg per dag.
Ätbeteende bedömdes med hjälp av Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ) och aptit med visuella analoga skalor från 0 (aldrig) till 10 (alltid). Tillsammans med BMI analyserades dessa parametrar vid studiens start (baslinje) och återigen efter 9 eller 15 månaders behandling.
Andra viktmått inkluderade BMI-SDS, som mäter förändringar i BMI med hjälp av en standardiserad poäng för barn, och %BMIP95, som avser procentandelen av patienterna i den 95:e percentilen för vikt.
Resultaten visade på en genomsnittlig minskning av BMI med 0,7 kg/m2. BMI-SDS minskade med 0,32 och %BMIP95 med 6,6 %.
Appetiten och CEBQ-poängen för ”matreaktion” och ”matglädje” var också lägre vid behandlingen.
”Sammanfattningsvis visar våra resultat att en off-label individuell behandling med MPH under ett år kan förbättra viktbanan, minska aptiten och ha en gynnsam effekt på ätbeteendet hos barn med LEPR/MC4R-brist”, skriver forskarna.
En av de observerade biverkningarna var en ökning av den självrapporterade frekvensen av sömnproblem, att känna sig nervös, hyperaktivitet och tics.
”En minskning eller till och med en stabilisering av BMI-SDS är mycket betydelsefull i denna patientgrupp, eftersom den naturliga banan skulle vara förknippad med en snabb viktuppgång som leder till komplikationer av fetma på kort tid”, tillade forskarna. ”Långsiktiga effekter, särskilt på kardiometabola riskprofiler, är dock okända.”