Badając najrzadsze i najbardziej złośliwe choroby, naukowcy często mogą odkryć rozwiązania dla wielu innych dolegliwości.
Sagar Nigwekar, MD, MMSc asystent medycyny w Massachusetts General Hospital i instruktor medycyny w Harvard Medical School, jest na pierwszej linii frontu jednego z najbardziej złowrogich schorzeń występujących u pacjentów z niewydolnością nerek – arteriolopatii zwapnieniowo-mocznicowej lub kalcyfilaksji.
Kalcyfilaksja jest rodzajem zwapnienia naczyń krwionośnych, które zazwyczaj występuje u pacjentów z niewydolnością nerek. Stan ten powoduje zmiany skórne i silny ból i zwykle charakteryzuje się wysoką śmiertelnością. Zazwyczaj pacjenci, u których zdiagnozowano kalcyfilaksję, żyją około sześciu miesięcy. Dr Nigwekar ma nadzieję, że rozwikłanie tajemnic tej choroby nie tylko uratuje życie, ale doprowadzi do postępu w leczeniu wielu innych zaburzeń zwapnienia.
„Kalcyfilaksja jest obserwowana od ponad 50 lat, ale nie ma skutecznego leczenia” – powiedział dr Nigwekar. „Wierzymy, że stworzenie mapy biologii, czynników ryzyka, zapobiegania i w końcu leczenia kalcyfilaksji doprowadzi do wielu postępów w zrozumieniu mechanizmów zwapnienia naczyń krwionośnych.”
Z pomocą Young Investigator Grant z National Kidney Foundation, dr Nigwekar pracuje nad stworzeniem biorepozytorium próbek od pacjentów z kalcyfilaksją, aby lepiej zrozumieć tę chorobę. Biorepozytorium pomoże stworzyć podstawy dla pierwszego w historii badania klinicznego z udziałem pacjentów z kalcyfilaksją. W tym badaniu, które ma się rozpocząć w 2015 roku, dr Nigwekar będzie analizował bezpieczeństwo podawania dawek witaminy K jako potencjalnego leczenia pacjentów z kalcyfilaksją.
Witamina K ma właściwości hamujące zwapnienie. Jednak pacjenci dializowani mają zazwyczaj niedobór witaminy K ze względu na zalecane restrykcje dietetyczne mające na celu ograniczenie pokarmów bogatych w potas i sód, które są również bogatym źródłem witaminy K. Wyniki badania będą miały również wpływ na osoby przyjmujące lek przeciwzakrzepowy warfarynę, która hamuje wykorzystanie witaminy K przez organizm.
„Kiedy poznamy biologię, informacje te będą informować o sposobach leczenia innych rodzajów zwapnień w naczyniach krwionośnych znajdujących się w mózgu, sercu i innych częściach ciała” – powiedział dr Nigwekar. „Podczas gdy te warunki mogą nie mieć takiego samego wskaźnika śmiertelności jak kalcyfilaksja, poprzez badanie tej rzadkiej choroby mamy nadzieję zastosować to, czego się nauczymy do bardziej powszechnych typów zwapnień naczyń krwionośnych.”