Nabyta niedokrwistość aplastyczna jest rzadką chorobą hematologiczną charakteryzującą się pancytopenią i przeważnie pustym szpikiem. Bez leczenia jest to choroba śmiertelna, a chorzy najczęściej umierają z powodu zakażenia i krwawienia. Jej patobiologia obejmuje autoimmunologię i niszczenie krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych przez limfocyty T i cytokiny. Allogeniczne przeszczepienie macierzystych komórek krwiotwórczych (HSCT) jest najskuteczniejszą metodą leczenia, która może być stosowana tylko u młodszych pacjentów i tych, którzy mają zgodnego dawcę.
Leczenie immunosupresyjne globuliną antytymocytarną (ATG) jest skuteczną terapią w leczeniu ciężkiej niedokrwistości aplastycznej u pacjentów, którzy nie są kandydatami do HSCT. ATG jest produktem pochodzenia zwierzęcego, zawierającym przeciwciała poliklonalne, które są wytwarzane u koni (Atgam, Lymphoglobulina i Thymogam) lub królików (Thymoglobulina) poprzez inokulację ludzkimi tymocytami.
Equine ATG jest stosowana w leczeniu ciężkiej niedokrwistości aplastycznej od lat 80-tych. Jednak nie jest ona dostępna w wielu częściach świata, w tym w Ameryce Południowej, Japonii i krajach europejskich, gdzie stosuje się ATG królicze. Wyniki randomizowanego badania końskiej i króliczej ATG w ciężkiej nabytej anemii aplastycznej z udziałem 120 pacjentów zostały przedstawione na 52. dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) w Orlando w grudniu ubiegłego roku, które wykazało, że królicza ATG była gorsza od końskiej ATG. Wskaźnik odpowiedzi hematologicznej po 3 miesiącach wynosił 62% u pacjentów leczonych koniczną ATG, w porównaniu z 33% u pacjentów randomizowanych do króliczej ATG.
Wcześniej w tym miesiącu wyniki dłuższej obserwacji 839 dni dla tego samego badania zostały opublikowane w New England Journal of Medicine, który wykazał podrzędność króliczej ATG w stosunku do konicznej ATG ponownie. Odsetek odpowiedzi hematologicznej po 6 miesiącach terapii wyniósł 68% u pacjentów leczonych końską ATG, w porównaniu z 37% u tych, którzy otrzymali króliczą ATG. Całkowite przeżycie było również gorsze w przypadku króliczej ATG (76%) w porównaniu z końską ATG (96%). Wyniki te, uważane za dość nieoczekiwane, mają istotne implikacje dla pacjentów z ciężką anemią aplastyczną. Koniowa ATG w połączeniu z cyklosporyną powinna być rozważana jako leczenie pierwszego rzutu u pacjentów, którzy nie są kandydatami do przeszczepu szpiku kostnego.