Door de zeldzaamste en kwaadaardigste ziekten te bestuderen, kunnen wetenschappers vaak oplossingen vinden voor een groot aantal andere kwalen.
Sagar Nigwekar, MD, MMSc een assistent in de geneeskunde in het Massachusetts General Hospital en een instructeur in de geneeskunde aan de Harvard Medical School, staat in de frontlinie van een van de meest sinistere aandoeningen die nierpatiënten kunnen treffen — Calcific uremic arteriolopathy of calciphylaxis.
Calciphylaxis is een vorm van vasculaire calcificatie die over het algemeen wordt gezien bij patiënten met nierfalen. De aandoening veroorzaakt huidlaesies en ernstige pijn en heeft meestal een hoog sterftecijfer. Patiënten met calciphylaxis leven doorgaans ongeveer zes maanden. Dr. Nigwekar hoopt dat het ontrafelen van de mysteries van de ziekte niet alleen levens zal redden, maar ook zal leiden tot vooruitgang in de behandeling van een veelheid van andere calcificatie aandoeningen.
“Calciphylaxis wordt al meer dan 50 jaar waargenomen, maar er is geen effectieve behandeling,” zei Dr. Nigwekar. “Als we de biologie, risicofactoren, preventie en uiteindelijk de behandeling van calciphylaxis in kaart brengen, geloven we dat dit zal leiden tot een aantal verbeteringen in het begrijpen van de mechanismen van vasculaire calcificatie.”
Met de hulp van een Young Investigator Grant van de National Kidney Foundation werkt Dr. Nigwekar aan het samenstellen van een biorepository van monsters van patiënten met calciphylaxis om de ziekte beter te begrijpen. De biorepository zal helpen de basis te vormen van de allereerste klinische studie met calciphylaxis patiënten. In die studie, die in 2015 zal beginnen, zal Dr. Nigwekar de veiligheid analyseren van het geven van doses vitamine K als een potentiële behandeling voor patiënten met calciphylaxis.
Vitamine K heeft aangetoond calcificatie-remmende eigenschappen te hebben. Dialysepatiënten hebben echter meestal een tekort aan vitamine K als gevolg van aanbevolen dieetbeperkingen gericht op het beperken van kalium- en natriumrijke voedingsmiddelen die ook rijke bronnen van vitamine K zijn. De resultaten van het onderzoek zullen ook gevolgen hebben voor mensen die het anti-stollingsmedicijn warfarine nemen dat het gebruik van vitamine K door het lichaam remt.
“Zodra we de biologie leren kennen, zal deze informatie behandelingen voor andere soorten vasculaire verkalkingen in bloedvaten in de hersenen, het hart en andere delen van het lichaam informeren,” zei Dr. Nigwekar. “Hoewel die aandoeningen misschien niet hetzelfde sterftecijfer hebben als calciphylaxis, hopen we door deze zeldzame ziekte te bestuderen wat we leren toe te passen op meer voorkomende soorten vasculaire verkalking.”