Off-label gebruik van het stimulerende middel methylfenidaat bij kinderen met genetische obesitas werd geassocieerd met een lagere body mass index (BMI) en verminderde eetlust na bijna een jaar van behandeling, meldt een studie.
Deze veranderingen zijn klinisch zinvol bij patiënten die anders na verloop van tijd een snelle gewichtstoename en daaropvolgende complicaties zouden ondervinden, zeiden de onderzoekers. Maar de veiligheid op lange termijn van een dergelijk gebruik van een stimulerend middel moet verder worden bestudeerd.
De studie, “Methylfenidaat bij kinderen met monogene obesitas als gevolg van LEPR- of MC4R-deficiëntie verbetert het gevoel van verzadiging en vermindert de BMI-SDS-A case-serie,” werd gepubliceerd in het tijdschrift Pediatric Obesity.
Monogene obesitas – obesitas als gevolg van een mutatie in een enkel gen – is goed voor 1% tot 5% van alle gevallen van ernstige obesitas bij kinderen. De meest voorkomende vorm wordt veroorzaakt door veranderingen in het melanocortin 4 receptor gen (MC4R). Andere vormen zijn varianten in het leptinereceptorgen (LEPR).
Veranderingen in de leefstijl van deze groep patiënten vormen de belangrijkste behandeling voor genetische obesitas, maar zijn vaak niet succesvol. Dit vraagt aandacht voor de noodzaak om andere behandelingsmogelijkheden te ontwikkelen om de progressie van obesitas en de bijbehorende complicaties te voorkomen.
Methylfenidaat (MPH) – onder andere verkocht onder de merknaam Ritalin – wordt gebruikt om kinderen met aandachtstekortstoornis/hyperactiviteitstoornis (ADHD) te behandelen. Verminderde eetlust en gewichtsverlies behoren tot de meest voorkomende bijwerkingen, waarschijnlijk te wijten aan het blokkeren van de herintroductie van dopamine in zenuwcellen die het eten reguleren.
Het onderzoeksteam in Duitsland meldde eerder dat een jongen met een mutatie in MC4R en ernstige ADHD een aanzienlijke daling van de BMI-standaarddeviatiescore (SDS; een maat voor het relatieve gewicht aangepast voor de leeftijd en het geslacht van een kind) ondervond binnen 24 maanden na behandeling met MPH.
Daarom besloten ze de effecten van MPH-gebruik op het gewicht bij mensen met monogene obesitas nader te bekijken.
Vijf patiënten met obesitas – drie als gevolg van mutaties in LEPR en twee met hen in MC4R – kregen methylfenidaat off-label voorgeschreven (een gebruikelijke praktijk als een behandelend arts voordeel vermoedt) als pillen van 5 mg of 10 mg die twee of drie keer werden ingenomen, voor een maximum van 20 mg per dag.
Eetgedrag werd beoordeeld met de Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ), en eetlust met visuele analoge schalen van 0 (nooit) tot 10 (altijd). Samen met de BMI werden deze parameters geanalyseerd bij aanvang van de studie (baseline) en opnieuw na 9 of 15 maanden behandeling.
Andere metingen van het gewicht omvatten BMI-SDS, die veranderingen in BMI meet met behulp van een gestandaardiseerde score voor kinderen, en %BMIP95, dat verwijst naar het percentage patiënten in het 95e percentiel voor gewicht.
Resultaten toonden een gemiddelde afname in BMI van 0,7 kg/m2. BMI-SDS daalde met 0,32, en %BMIP95 met 6,6%.
Honger en CEBQ-scores voor “voedselreactievermogen” en “plezier in eten” waren ook lager na behandeling.
“Concluderend tonen onze resultaten aan dat een off-label individuele behandeling met MPH gedurende 1 jaar het gewichtstraject kan verbeteren, de eetlust kan verminderen, en een gunstig effect kan hebben op het eetgedrag bij kinderen met LEPR/MC4R-deficiëntie,” schreven de wetenschappers.
Onder de waargenomen nadelige effecten waren een toename in de zelfgerapporteerde frequentie van slaapproblemen, zich nerveus voelen, hyperactiviteit, en tics.
“Een afname of zelfs een stabilisatie van BMI-SDS is zeer zinvol in deze groep patiënten, omdat het natuurlijke traject zou worden geassocieerd met een snelle gewichtstoename die in korte tijd zou leiden tot obesitascomplicaties,” voegden de onderzoekers eraan toe. “De langetermijneffecten, vooral op cardiometabole risicoprofielen, zijn echter onbekend.”