Verworven aplastische anemie is een zeldzame hematologische aandoening met pancytopenie en een overwegend leeg beenmerg. Zonder behandeling is het een dodelijke ziekte, en de patiënten bezwijken meestal aan infecties en bloedingen. De pathobiologie omvat auto-immuniteit en vernietiging van de hematopoëtische stamcellen en progenitorcellen door T-cellen en cytokinen. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) is de meest effectieve therapeutische modaliteit, die alleen kan worden gebruikt voor jongere patiënten en degenen die gematchte donoren hebben.
Immunosuppressieve therapie met antithymocyte globuline (ATG) is een effectieve therapie voor de behandeling van ernstige aplastische anemie bij patiënten die geen kandidaten zijn voor HSCT. ATG is een van dieren afgeleid product dat polyklonale antilichamen bevat, die worden gegenereerd in hetzij paard (Atgam, Lymphoglobulin, en Thymogam) of konijn (Thymoglobulin) door inoculatie met menselijke thymocyten.
Equine ATG wordt gebruikt voor de behandeling van ernstige aplastische anemie sinds de jaren 1980. Het is echter niet beschikbaar in vele delen van de wereld, waaronder Zuid-Amerika, Japan, en Europese landen, waar konijn ATG wordt gebruikt. De resultaten van een gerandomiseerde studie van equine versus rabbit ATG bij ernstige verworven aplastische anemie, waarbij 120 patiënten betrokken waren, werden afgelopen december gepresenteerd op de 52e jaarvergadering van de American Society of Hematology (ASH) in Orlando, waaruit bleek dat rabbit ATG inferieur was aan equine ATG. De hematologische respons na 3 maanden was 62% bij patiënten behandeld met equine ATG, vergeleken met 33% bij patiënten gerandomiseerd naar konijnen ATG.
Verder deze maand werden de resultaten van een langere follow-up van 839 dagen voor dezelfde studie gepubliceerd in de New England Journal of Medicine, die de inferioriteit van konijnen ATG aan equine ATG opnieuw aantoonde. De hematologische respons na 6 maanden therapie was 68% bij patiënten behandeld met equine ATG, vergeleken met 37% bij degenen die konijnen ATG kregen. De totale overlevingskans was ook lager met konijnen-AtG (76%) dan met paarden-AtG (96%). Deze resultaten, die als vrij onverwacht worden beschouwd, hebben belangrijke implicaties voor patiënten met ernstige aplastische anemie. Equine ATG gecombineerd met cyclosporine zou moeten worden overwogen als de eerstelijns behandeling voor patiënten die geen beenmergtransplantatie kandidaten zijn.