A szerzett aplasztikus anémia egy ritka hematológiai rendellenesség, amely pancytopeniával és túlnyomórészt üres csontvelővel jár. Kezelés nélkül halálos kimenetelű betegség, a betegek általában fertőzés és vérzés miatt halnak meg. Patobiológiai hátterében autoimmunitás és a vérképző őssejtek és progenitorsejtek T-sejtek és citokinek általi pusztulása áll. Az allogén vérképző őssejt-transzplantáció (HSCT) a leghatékonyabb terápiás módozat, amely csak fiatalabb betegeknél és olyanoknál alkalmazható, akiknek van megfelelő donorjuk.
Az antitimocita globulinnal (ATG) végzett immunszuppresszív kezelés hatékony terápia a súlyos aplasztikus anémia kezelésére olyan betegeknél, akik nem jelöltek HSCT-re. Az ATG egy állati eredetű, poliklonális antitesteket tartalmazó készítmény, amelyet lóban (Atgam, Lymphoglobulin és Thymogam) vagy nyúlban (Thymoglobulin) humán thymocitákkal történő beoltással állítanak elő.
A ló ATG-t az 1980-as évek óta alkalmazzák a súlyos aplasztikus anémia kezelésére. A világ számos részén azonban nem áll rendelkezésre, beleértve Dél-Amerikát, Japánt és az európai országokat, ahol nyúl ATG-t használnak. Tavaly decemberben Orlandóban, az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) 52. éves ülésén mutatták be a ló- és nyúl-ATG közötti, 120 beteg bevonásával végzett, súlyos szerzett aplasztikus anémia kezelésére végzett randomizált vizsgálat eredményeit, amely kimutatta, hogy a nyúl-ATG gyengébb volt a ló-ATG-nél. A 3 hónapos hematológiai válaszarány 62% volt a ló ATG-vel kezelt betegeknél, szemben a nyúl ATG-vel randomizált betegek 33%-ával.
Ezzel a hónappal korábban a New England Journal of Medicine-ben publikálták ugyanezen vizsgálat hosszabb, 839 napos követéses vizsgálatának eredményeit, amely ismét a nyúl ATG alulmaradását bizonyította a ló ATG-vel szemben. A 6 hónapos terápia után a hematológiai válasz aránya 68% volt a ló ATG-vel kezelt betegeknél, szemben a nyúl ATG-t kapott betegek 37%-ával. Az általános túlélési arány szintén rosszabb volt a nyúl ATG-vel (76%), mint a ló ATG-vel (96%). Ezek az eredmények, amelyek meglehetősen váratlannak tekinthetők, jelentős következményekkel járnak a súlyos aplasztikus anémiában szenvedő betegek számára. A ciklosporinnal kombinált ló ATG-t első vonalbeli kezelésnek kell tekinteni azon betegek esetében, akik nem jelöltek csontvelőátültetésre.