A metilfenidát nevű stimuláns genetikai elhízásban szenvedő gyerekeknél történő, címkén kívüli alkalmazása alacsonyabb testtömegindexszel (BMI) és csökkent étvággyal járt a kezelés közel egyéves időtartama után – derül ki egy tanulmányból.
Ezek a változások klinikailag jelentősek azoknál a betegeknél, akiknél egyébként idővel gyors súlygyarapodás és későbbi szövődmények jelentkeznének, mondták a kutatók. A stimuláns ilyen jellegű alkalmazásának hosszú távú biztonságossága azonban további vizsgálatokat igényel.
A “Methylphenidate in children with monogenic obesity due to LEPR or MC4R deficiency improves feeling of satiety and reduces BMI-SDS-A case series” című tanulmány a Pediatric Obesity című folyóiratban jelent meg.
A monogénes elhízás – az egyetlen gén mutációja miatt kialakult elhízás – a súlyos gyermekkori elhízás eseteinek 1-5%-át teszi ki. Leggyakoribb formáját a melanokortin 4 receptor gén (MC4R) változásai okozzák. Más formái közé tartoznak a leptinreceptor gén (LEPR) változatai.
A genetikai elhízás fő kezelési módja a betegek e csoportjában az életmódváltás, de gyakran sikertelen. Ez felhívja a figyelmet arra, hogy más kezelési lehetőségeket kell kidolgozni az elhízás progressziójának és a kapcsolódó szövődmények megelőzésére.
A metilfenidátot (MPH) – amelyet többek között Ritalin márkanév alatt forgalmaznak – figyelemhiányos/hiperaktivitási zavarban (ADHD) szenvedő gyermekek kezelésére használják. Az étvágycsökkenés és a fogyás a leggyakoribb mellékhatások közé tartozik, valószínűleg azért, mert blokkolja a dopamin újbóli bejutását az étkezést szabályozó idegsejtekbe.
A németországi kutatócsoport korábban arról számolt be, hogy egy MC4R-mutációval és súlyos ADHD-val rendelkező fiú esetében az MPH-kezelés 24 hónapja alatt jelentősen csökkent a BMI standard deviációs pontszáma (SDS; a relatív testsúlynak a gyermek korához és neméhez igazított mértéke).
Ezért úgy döntöttek, hogy közelebbről megvizsgálják az MPH alkalmazásának hatását a monogén elhízásban szenvedők testsúlyára.
Öt elhízott betegnek – háromnak a LEPR, kettőnek pedig az MC4R mutációi miatt – metilfenidátot írtak fel off-label (ez gyakori gyakorlat, ha a kezelőorvos hasznot sejt) 5 mg-os vagy 10 mg-os tabletták formájában, két vagy három alkalommal, maximum napi 20 mg-ot bevéve.
Az étkezési viselkedést a Child Eating Behaviour Questionnaire (CEBQ) segítségével, az étvágyat pedig 0-tól (soha) 10-ig (mindig) terjedő vizuális analóg skálával értékelték. A BMI-vel együtt ezeket a paramétereket a vizsgálat kezdetén (kiindulási érték), majd 9 vagy 15 hónapos kezelés után ismét elemezték.
A testsúly egyéb mérőszámai közé tartozott a BMI-SDS, amely a BMI változását méri a gyermekek számára standardizált pontszámmal, valamint a %BMIP95, amely a 95. percentilisben lévő betegek százalékos testsúlyára utal.
Az eredmények a BMI átlagos 0,7 kg/m2 -es csökkenését mutatták. A BMI-SDS 0,32-gyel, a %BMIP95 pedig 6,6%-kal csökkent.
Az étvágy és a CEBQ “ételre való reagálás” és “az ételek élvezete” pontszámai szintén alacsonyabbak voltak a kezelés hatására.
“Összefoglalva, eredményeink azt mutatják, hogy az MPH-val történő, 1 éven át tartó, címkén kívüli egyéni kezelés javíthatja a testsúly alakulását, csökkentheti az étvágyat és kedvezően befolyásolhatja az étkezési viselkedést LEPR/MC4R-hiányos gyermekeknél” – írták a tudósok.
A megfigyelt káros hatások között szerepelt az alvászavarok, az idegességérzet, a hiperaktivitás és a tic-ek önbevallás szerinti gyakoriságának növekedése.
“A BMI-SDS csökkenése vagy akár stabilizálódása nagy jelentőséggel bír ebben a betegcsoportban, mivel a természetes pálya gyors súlygyarapodással járna, ami rövid időn belül elhízási szövődményekhez vezetne” – tették hozzá a kutatók. “A hosszú távú hatások, különösen a kardiometabolikus kockázati profilokra gyakorolt hatások azonban ismeretlenek.”