Die erworbene aplastische Anämie ist eine seltene hämatologische Erkrankung, die mit Panzytopenie und überwiegend leerem Knochenmark einhergeht. Ohne Behandlung ist diese Krankheit tödlich, und die Patienten sterben in der Regel an einer Infektion oder Blutung. Zur Pathobiologie gehören Autoimmunität und Zerstörung der hämatopoetischen Stammzellen und Vorläuferzellen durch T-Zellen und Zytokine. Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) ist die wirksamste Therapieform, die jedoch nur für jüngere Patienten und solche mit passenden Spendern in Frage kommt.
Die immunsuppressive Therapie mit Antithymozytenglobulin (ATG) ist eine wirksame Therapie für die Behandlung der schweren aplastischen Anämie bei Patienten, die nicht für eine HSCT in Frage kommen. ATG ist ein Tierprodukt, das polyklonale Antikörper enthält, die entweder im Pferd (Atgam, Lymphoglobulin und Thymogam) oder im Kaninchen (Thymoglobulin) durch Inokulation mit menschlichen Thymozyten erzeugt werden.
Atg vom Pferd wird seit den 1980er Jahren zur Behandlung schwerer aplastischer Anämie eingesetzt. In vielen Teilen der Welt, einschließlich Südamerika, Japan und Europa, ist es jedoch nicht verfügbar, da dort Kaninchen-ATG verwendet wird. Auf der 52. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando im vergangenen Dezember wurden die Ergebnisse einer randomisierten Studie mit 120 Patienten vorgestellt, in der ATG vom Pferd gegenüber ATG vom Kaninchen verglichen wurde. Die hämatologische Ansprechrate nach 3 Monaten betrug 62 % bei Patienten, die mit ATG vom Pferd behandelt wurden, gegenüber 33 % bei Patienten, die nach dem Zufallsprinzip mit ATG vom Kaninchen behandelt wurden.
Anfang dieses Monats wurden die Ergebnisse einer längeren Nachbeobachtungszeit von 839 Tagen für dieselbe Studie im New England Journal of Medicine veröffentlicht, die erneut die Unterlegenheit von ATG vom Kaninchen gegenüber ATG vom Pferd zeigten. Die hämatologische Ansprechrate nach sechsmonatiger Therapie betrug 68 % bei den mit Pferde-ATG behandelten Patienten, verglichen mit 37 % bei den mit Kaninchen-ATG behandelten Patienten. Auch die Gesamtüberlebensrate war bei Kaninchen-ATG (76 %) niedriger als bei Pferde-ATG (96 %). Diese Ergebnisse, die als völlig unerwartet gelten, sind für Patienten mit schwerer aplastischer Anämie von großer Bedeutung. ATG vom Pferd in Kombination mit Cyclosporin sollte als Erstbehandlung für Patienten in Betracht gezogen werden, die keine Kandidaten für eine Knochenmarktransplantation sind.