Získaná aplastická anémie je vzácné hematologické onemocnění projevující se pancytopenií a převážně prázdnou dření. Bez léčby se jedná o smrtelné onemocnění, kterému pacienti obvykle podlehnou v důsledku infekce a krvácení. Její patobiologie zahrnuje autoimunitu a destrukci hematopoetických kmenových a progenitorových buněk T-lymfocyty a cytokiny. Nejúčinnější léčebnou metodou je alogenní transplantace krvetvorných kmenových buněk (HSCT), kterou lze použít pouze u mladších pacientů a u těch, kteří mají vhodného dárce.
Imunosupresivní léčba antithymocytárním globulinem (ATG) je účinnou léčbou pro léčbu těžké aplastické anémie u pacientů, kteří nejsou kandidáty na HSCT. ATG je přípravek živočišného původu obsahující polyklonální protilátky, které se vytvářejí buď u koně (Atgam, Lymfoglobulin a Thymogam), nebo u králíka (Thymoglobulin) inokulací lidských thymocytů.
Koní ATG se používá k léčbě těžké aplastické anémie od 80. let 20. století. V mnoha částech světa včetně Jižní Ameriky, Japonska a evropských zemí, kde se používá králičí ATG, však není k dispozici. Na 52. výročním zasedání Americké hematologické společnosti (ASH) v Orlandu v prosinci loňského roku byly prezentovány výsledky randomizované studie koňského a králičího ATG u těžké získané aplastické anémie zahrnující 120 pacientů, které ukázaly, že králičí ATG je horší než koňský ATG. Míra hematologické odpovědi po 3 měsících byla 62 % u pacientů léčených koňským ATG ve srovnání s 33 % u pacientů randomizovaných ke králičímu ATG.
Na začátku tohoto měsíce byly v časopise New England Journal of Medicine publikovány výsledky delšího, 839 dní trvajícího sledování téže studie, které opět prokázaly podřadnost králičího ATG vůči koňskému ATG. Míra hematologické odpovědi po 6 měsících léčby byla 68 % u pacientů léčených koňským ATG ve srovnání s 37 % u pacientů, kteří dostávali králičí ATG. Celková míra přežití byla rovněž horší u králičího ATG (76 %) ve srovnání s koňským ATG (96 %). Tyto výsledky, které jsou považovány za zcela neočekávané, mají významný význam pro pacienty s těžkou aplastickou anémií. Koňský ATG v kombinaci s cyklosporinem by měl být zvažován jako léčba první volby u pacientů, kteří nejsou kandidáty na transplantaci kostní dřeně.