Studiem nejvzácnějších a nejzákeřnějších chorob mohou vědci často odhalit řešení pro řadu dalších onemocnění.
Sagar Nigwekar, MD, MMSc asistent medicíny v Massachusettské všeobecné nemocnici a instruktor medicíny na Harvardské lékařské fakultě, je v první linii jednoho z nejzlověstnějších stavů, o kterém je známo, že postihuje pacienty s ledvinami – kalcificko-uremické arteriolopatie neboli kalcifylaxe.
Kalcifylaxe je typ cévní kalcifikace, která se obvykle vyskytuje u pacientů se selháním ledvin. Toto onemocnění způsobuje kožní léze a silnou bolest a obvykle má vysokou úmrtnost. Pacienti s diagnózou kalcifylaxe obvykle žijí přibližně šest měsíců. Dr. Nigwekar doufá, že odhalení záhad tohoto onemocnění nejen zachrání životy, ale povede k pokroku v léčbě mnoha dalších kalcifikačních poruch.
„Kalcifylaxe je pozorována již více než 50 let, ale neexistuje žádná účinná léčba,“ řekl Dr. Nigwekar. „Jakmile zmapujeme biologii, rizikové faktory, prevenci a nakonec i léčbu kalcifylaxe, věříme, že to povede k řadě pokroků v pochopení mechanismů vaskulární kalcifikace.“
S pomocí grantu pro mladé výzkumníky od National Kidney Foundation pracuje Dr. Nigwekar na sestavení biorepozitáře vzorků od pacientů s kalcifylaxí s cílem lépe porozumět tomuto onemocnění. Biorepozitář pomůže vytvořit základ vůbec první klinické studie s pacienty s kalcifylaxí. V této studii, která má být zahájena v roce 2015, bude Dr. Nigwekar analyzovat bezpečnost podávání dávek vitaminu K jako potenciální léčby pacientů s kalcifylaxí.
Bylo prokázáno, že vitamin K má vlastnosti inhibující kalcifikaci. Dialyzovaní pacienti však mají obvykle nedostatek vitaminu K kvůli doporučeným dietním omezením zaměřeným na omezení potravin bohatých na draslík a sodík, které jsou také bohatým zdrojem vitaminu K. Výsledky studie budou mít také význam pro lidi, kteří užívají lék proti srážení krve warfarin, který brání využití vitaminu K v těle.
„Jakmile poznáme biologii, budou tyto informace sloužit jako podklad pro léčbu dalších typů cévních kalcifikací v cévách nacházejících se v mozku, srdci a dalších částech těla,“ řekl Dr. Nigwekar. „I když tyto stavy nemusí mít stejnou míru úmrtnosti jako kalcifylaxe, doufáme, že studiem tohoto vzácného onemocnění budeme moci poznatky aplikovat na běžnější typy cévních kalcifikací.“