A anemia aplástica adquirida é um distúrbio hematológico raro apresentando pancitopenia e medula predominantemente vazia. É uma doença mortal sem tratamento, e os pacientes geralmente sucumbem devido a infecção e sangramento. A sua patologia envolve auto-imunidade e destruição das células estaminais hematopoiéticas e células progenitoras por células T e citocinas. O transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas (TCTH) é a modalidade terapêutica mais eficaz, que só pode ser utilizada para os pacientes mais jovens e para aqueles que têm dadores compatíveis.
A terapia imunossupressora com globulina anti-histamínica (ATG) é uma terapia eficaz para o tratamento da anemia aplástica grave em pacientes que não são candidatos ao TCTH. A ATG é um produto derivado de animais que contém anticorpos policlonais, que são gerados em cavalos (Atgam, linfoglobulina e timogam) ou coelhos (Thymoglobulin) por inoculação com timócitos humanos.
A ATG equina tem sido usada para o tratamento de anemia aplástica grave desde os anos 80. No entanto, não está disponível em muitas partes do mundo, incluindo a América do Sul, Japão e países europeus, onde o ATG de coelho é usado. Os resultados de um estudo randomizado do ATG equino versus coelho em anemia aplástica adquirida grave envolvendo 120 pacientes foram apresentados na 52ª reunião anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) em Orlando em dezembro passado, que mostrou que o ATG de coelho era inferior ao ATG equino. A taxa de resposta hematológica aos 3 meses foi de 62% nos pacientes tratados com ATG eqüino, comparado com 33% nos pacientes randomizados para ATG de coelho.
No início deste mês foram publicados os resultados de um seguimento mais longo de 839 dias para o mesmo estudo no New England Journal of Medicine, que demonstrou a inferioridade do ATG de coelho em relação ao ATG eqüino novamente. A taxa de resposta hematológica após 6 meses de terapia foi de 68% nos pacientes tratados com ATG eqüinos, comparado com 37% naqueles que receberam ATG de coelho. A taxa de sobrevida global também foi inferior com o ATG de coelho (76%) em relação ao ATG de eqüino (96%). Estes resultados, que são considerados bastante inesperados, têm implicações significativas para os pacientes com anemia aplástica grave. O ATG eqüino combinado com ciclosporina deve ser considerado como o tratamento de primeira linha para pacientes que não são candidatos a transplante de medula óssea.