遺伝性肥満の子どもに覚せい剤メチルフェニダートを適応外で使用すると、約1年の治療で体格指数（BMI）の低下と食欲の低下につながったと報告されています。
これらの変化は、そうでなければ急速な体重増加とそれに続く合併症を経時的に経験する患者において、臨床的に有意義であるとその研究者は述べています。 しかし、このような刺激剤の使用の長期的な安全性については、さらなる研究が必要です」
研究「Methylphenidate in children with monogenic obesity due to LEPR or MC4R deficiency improves feeling of satiety and reduces BMI-SDS-A case series」は、雑誌『小児肥満』で発表されました。
単発性肥満（単一の遺伝子における変異による肥満）は、小児重症肥満全体の1～5%を占めています。 その最も一般的な形態は、メラノコルチン4受容体遺伝子（MC4R）の変化により引き起こされるものです。 3660>
このような患者さんでは、生活習慣の改善が遺伝性肥満の主な治療法ですが、うまくいかないことも少なくありません。 3660>
メチルフェニデート（MPH）-リタリンなどの商品名で販売-は、注意欠陥／多動性障害（ADHD）の子どもの治療に使用されています。 食欲減退や体重減少は、最も頻繁に見られる副作用のひとつで、おそらく摂食を調節する神経細胞におけるドーパミンの再突入をブロックすることに起因しています。
ドイツの研究チームは以前に、MC4Rの変異と重度のADHDを持つ少年が、MPHによる治療の24ヶ月以内にBMI標準偏差スコア（SDS；子供の年齢と性別で調整した相対体重の尺度）が大幅に減少したと報告しました。
そのため、彼らは単発性肥満の人の体重に対するMPH使用の影響をより詳しく調べることにしました。
肥満の患者5人（LEPRの変異による3人とMC4Rの変異による2人）に、適応外でメチルフェニデートを5mgまたは10mg錠を2～3回、1日最大20mg処方（担当医が有益と疑えばよく行う方法です）しました。
食行動はChild Eating Behaviour Questionnaire（CEBQ）、食欲は0（全くない）から10（常にある）のビジュアルアナログスケールで評価しました。 BMIとともに、これらのパラメータは試験開始時（ベースライン）と治療9ヶ月後または15ヶ月後に再度分析されました。
体重に関するその他の指標としては、小児用に標準化されたスコアを用いてBMIの変化を測定するBMI-SDSと、体重の95％台にある患者の割合を示す%BMIP95がありました
結果、BMIは平均0.7kg/m2の減少を示しました。 BMI-SDSは0.32減少し、%BMIP95は6.6%減少しました。
食欲および「食物反応性」と「食物の楽しみ」のCEBQスコアも治療により低くなりました。
「結論として、MPHによる1年間の適応外個別治療がLEPR/MC4R欠損の子どもの体重推移を改善し、食欲を減らし、食行動に有利な効果をもたらすことがわかりました」と、科学者は記しています。
観察された副作用の中には、睡眠障害、緊張感、多動性、チックの自己報告頻度の増加がありました。
「自然の軌道は短期間で肥満合併症を引き起こす急速な体重増加と関連しているので、この患者群ではBMI-SDSの減少または安定さえ非常に意味があります」と研究者は付け加えました。 「しかし、長期的な影響、特に心代謝系リスクプロファイルへの影響は不明である」
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