後天性再生不良性貧血は、汎血球減少症と骨髄の空洞化を呈するまれな血液疾患である。 無治療では死に至る病気で、感染症や出血が原因で命を落とすことが多い。 その病態は、自己免疫とT細胞やサイトカインによる造血幹細胞や前駆細胞の破壊である。 5047>
抗胸腺細胞グロブリン（ATG）による免疫抑制療法は、造血幹細胞移植の適応とならない患者さんの重症再生不良性貧血の管理に有効な治療法です。 ATGはポリクローナル抗体を含む動物由来の製剤で、ヒト胸腺細胞の接種によりウマ（アトガム、リンパグロブリン、チモガム）またはウサギ（チモグロブリン）で作製されます
ウマATGは1980年代から重症再生不良性貧血の治療に使用されています。 しかし、南米、日本、ヨーロッパ諸国など世界の多くの地域では入手できず、ウサギのATGが使用されています。 昨年12月にオーランドで開催された第52回米国血液学会（ASH）年次総会において、120名の患者さんを対象とした重症後天性再生不良性貧血におけるウマとウサギのATGの無作為化試験の結果が発表され、ウサギATGはウマATGより劣ることが示されました。 5047>
今月初め、同じ研究の839日間にわたる長期追跡調査の結果がNew England Journal of Medicineに掲載され、ウサギATGが馬ATGに劣ることが再び証明されました。 治療開始6カ月後の血液学的奏効率は、ウサギATGを投与された患者さんの37％に対し、ウマATGを投与された患者さんは68％でした。 全生存率もウサギATGでは76％で、ウマATGでは96％と劣っていました。 これらの結果は極めて予想外であり、重症再生不良性貧血の患者さんにとって重要な意味を持つと考えられます。 ウマATGとシクロスポリンとの併用は、骨髄移植候補でない患者の第一選択治療として考慮されるべきです。