Off-label-käytössä oleva stimulantti metyylifenidaatti lapsille, joilla on geneettistä lihavuutta, liittyi alhaisempaan kehon painoindeksiin (BMI) ja vähentyneeseen ruokahaluun melkein vuoden kestäneen hoitojakson jälkeen, raportoi tutkimus.
Nämä muutokset ovat kliinisesti merkittäviä niiden potilaiden kohdalla, jotka muutoin kokisivat nopean painonnousun ja sitä seuraavat komplikaatiot ajan myötä, sen tutkijat sanoivat. Mutta tällaisen stimulantin käytön pitkäaikaisturvallisuus vaatii lisätutkimuksia.
Tutkimus ”Methylphenidate in children with monogenic obesity due to LEPR or MC4R deficiency improves feeling of satiety and reduces BMI-SDS-A case series” julkaistiin Pediatric Obesity -lehdessä.
Monogeeninen liikalihavuus – liikalihavuus, joka johtuu mutaatiosta jossakin yksittäisessä geenissä – aiheuttaa 1-5 % kaikista lapsuusiän vakavan liikalihavuuden tapauksista. Sen yleisin muoto johtuu muutoksista melanokortiini 4 -reseptorigeenissä (MC4R). Muita muotoja ovat muun muassa leptiini-reseptorigeenin (LEPR) variantit.
Elämäntapamuutokset ovat tässä potilasryhmässä geneettisen lihavuuden tärkein hoitomuoto, mutta ne eivät useinkaan onnistu. Tämä kiinnittää huomiota tarpeeseen kehittää muita hoitovaihtoehtoja liikalihavuuden etenemisen ja siihen liittyvien komplikaatioiden estämiseksi.
Metyylifenidaattia (MPH) – jota myydään muun muassa tuotenimellä Ritalin – käytetään lasten tarkkaavaisuus-/hyperaktiivisuushäiriön (ADHD) hoitoon. Ruokahalun väheneminen ja laihtuminen kuuluvat sen yleisimpiin haittavaikutuksiin, mikä johtuu todennäköisesti syömistä säätelevien hermosolujen dopamiinin uudelleentulon estämisestä.
Saksalainen tutkimusryhmä raportoi aiemmin, että pojalla, jolla oli mutaatio MC4R:ssä ja vaikea ADHD, BMI:n keskihajontapistemäärä (SDS; lapsen ikään ja sukupuoleen sopeutettu suhteellisen painon mittari) laski huomattavasti 24 kuukauden MPH-hoidon jälkeen.
Sen vuoksi he päättivät tutkia tarkemmin MPH:n käytön vaikutuksia painoon henkilöillä, joilla on monogeeninen liikalihavuus.
Viidelle liikalihavuudesta kärsivälle potilaalle – kolmelle LEPR:n mutaatioiden ja kahdelle MC4R:n mutaatioiden vuoksi – määrättiin metyylifenidaattia off-label -käytännön mukaisesti (mikä on yleinen käytäntö, jos hoitava lääkäri epäilee siitä olevan hyötyä) 5 mg:n tai 10 mg:n tabletteina, jotka otettiin kaksi- tai kolmesti, yhteensä enintään 20 mg päivässä.
Syömiskäyttäytymistä arvioitiin lasten syömiskäyttäytymiskyselylomakkeella (Child Eating Behaviour Questionnaire, CEBQ) ja ruokahalua visuaalisilla analogia-asteikoilla 0:sta (ei koskaan) 10:een (aina). BMI:n ohella nämä parametrit analysoitiin tutkimuksen alussa (lähtötilanne) ja uudelleen 9 tai 15 kuukauden hoidon jälkeen.
Muihin painoa koskeviin mittareihin kuuluivat BMI-SDS, joka mittaa BMI:n muutoksia käyttäen standardoitua pistemäärää lapsille, ja %BMIP95, joka viittaa potilaiden prosentuaaliseen osuuteen painon 95. persentiilissä.
Tulokset osoittivat, että BMI:n keskimääräinen aleneminen oli 0,7 kg/m2 . BMI-SDS laski 0,32:lla ja %BMIP95 6,6 %:lla.
Hoidon jälkeen myös ruokahalu ja CEBQ-pisteet ”ruokaan reagoimisen” ja ”ruoasta nauttimisen” osalta olivat alhaisemmat.
”Johtopäätöksenä tuloksistamme voidaan todeta, että MPH:n yksilöllinen lääkehoito (off-label) yhden vuoden ajan voi parantaa painon kehityskulkua, pienentää ruokahalua ja vaikuttaa suotuisasti syömiskäyttäytymiseen lapsilla, joilla on LEPR:n/MC4R:n puutostila”
,kirjoittavat tutkijat.
Havaittujen haittavaikutusten joukossa oli unihäiriöiden, hermostuneisuuden tunteen, hyperaktiivisuuden ja tikkien itse raportoidun esiintymistiheyden lisääntyminen.
”BMI-SDS-arvon aleneminen tai jopa vakiintuminen on erittäin merkityksellistä tässä potilasryhmässä, sillä luonnolliseen kehityskulkuun liittyisi nopeaa painonnousua, joka johtaisi lyhyessä ajassa lihavuuden komplikaatioihin”, tutkijat lisäsivät. ”Pitkän aikavälin vaikutuksia, erityisesti kardiometabolisiin riskiprofiileihin, ei kuitenkaan tunneta.”