Hankittu aplastinen anemia on harvinainen hematologinen sairaus, jossa esiintyy pansytopeniaa ja pääasiassa tyhjää luuydintä. Se on ilman hoitoa tappava sairaus, ja potilaat menehtyvät yleensä infektioon ja verenvuotoon. Sen patobiologiaan kuuluu autoimmuniteetti ja T-solujen ja sytokiinien aiheuttama hematopoieettisten kantasolujen ja esisolujen tuhoaminen. Allogeeninen hematopoieettisten kantasolujen siirto (HSCT) on tehokkain hoitomuoto, jota voidaan käyttää vain nuoremmille potilaille ja niille, joilla on sopiva luovuttaja.
Immunosuppressiivinen hoito antitymosyyttiglobuliinilla (ATG) on tehokasta hoitoa vaikean aplastisen anemian hoidossa potilailla, jotka eivät ole ehdolla HSCT:lle. ATG on eläinperäinen valmiste, joka sisältää polyklonaalisia vasta-aineita, joita tuotetaan joko hevosessa (Atgam, Lymphoglobulin ja Thymogam) tai kanissa (Thymoglobulin) inokuloimalla ihmisen tymosyyttejä.
Hevosen ATG:tä on käytetty vaikean aplastisen anemian hoitoon 1980-luvulta lähtien. Sitä ei kuitenkaan ole saatavilla monissa osissa maailmaa, kuten Etelä-Amerikassa, Japanissa ja Euroopan maissa, joissa käytetään kanin ATG:tä. Viime joulukuussa Orlandossa pidetyssä American Society of Hematologyn (ASH) 52. vuosikokouksessa esiteltiin hevosen ja kanin ATG:tä satunnaistetussa tutkimuksessa, johon osallistui 120 potilasta ja johon osallistui 120 potilasta, tulokset, jotka osoittivat, että kanin ATG oli huonompi kuin hevosen ATG. Hevosen ATG:llä hoidetuilla potilailla hematologinen vaste kolmen kuukauden kohdalla oli 62 %, kun taas kanin ATG:llä satunnaistetuilla potilailla se oli 33 %.
Aiemmin tässä kuussa New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistiin saman tutkimuksen pidemmän, 839 päivää kestäneen seurantakierroksen tulokset, jotka osoittivat jälleen kanin ATG:n huonommaksi kuin hevosen ATG:n. Hematologinen vaste 6 kuukauden hoidon jälkeen oli 68 % hevosen ATG:llä hoidetuilla potilailla verrattuna 37 %:iin kanin ATG:tä saaneilla potilailla. Kokonaiseloonjäämisaste oli myös huonompi kanin ATG:llä (76 %) kuin hevosen ATG:llä (96 %). Näillä tuloksilla, joita pidetään melko odottamattomina, on merkittäviä vaikutuksia vaikeaa aplastista anemiaa sairastavien potilaiden kannalta. Hevosen ATG:tä yhdistettynä siklosporiiniin olisi harkittava ensilinjan hoitona potilaille, jotka eivät ole ehdolla luuydinsiirtoon.