Gennem at studere de sjældneste og mest ondsindede sygdomme kan forskere ofte afdække løsninger på en lang række andre lidelser.
Sagar Nigwekar, MD, MMSc an Assistant in Medicine at Massachusetts General Hospital and an Instructor in Medicine at Harvard Medical School, is on the front lines of one of the most sinister conditions known to affect kidney patients — Calcific uremic arteriolopathy or calciphylaxis.
Calciphylaxis is a type of vascular calcification generally seen in patients with kidney failure. Tilstanden forårsager hudlæsioner og stærke smerter og har normalt en høj dødelighed. Typisk lever patienter, der diagnosticeres med calciphylaxis, omkring seks måneder. Dr. Nigwekar håber, at afsløringen af sygdommens mysterier ikke kun vil redde liv, men også føre til fremskridt i behandlingen af en lang række andre forkalkningssygdomme.
“Calciphylaxis har været observeret i over 50 år, men der findes ingen effektiv behandling,” siger Dr. Nigwekar. “Efterhånden som vi kortlægger biologi, risikofaktorer, forebyggelse og i sidste ende behandling af calciphylaxis, tror vi, at det vil føre til en række fremskridt i forståelsen af mekanismerne for vaskulær forkalkning.”
Med hjælp fra et Young Investigator Grant fra National Kidney Foundation arbejder Dr. Nigwekar på at samle et biorepositorium af prøver fra patienter med calciphylaxis for bedre at kunne forstå sygdommen. Bioparkivet skal være med til at danne grundlaget for det første kliniske forsøg nogensinde med calciphylaxis-patienter. I denne undersøgelse, der skal påbegyndes i 2015, vil Dr. Nigwekar analysere sikkerheden ved at give doser af K-vitamin som en potentiel behandling til patienter med calcifylaksi.
Vitamin K har vist sig at have forkalkningshæmmende egenskaber. Dialysepatienter har imidlertid normalt mangel på K-vitamin på grund af de anbefalede kostrestriktioner, der har til formål at begrænse kalium- og natriumrige fødevarer, som også er rige kilder til K-vitamin. Resultaterne af forsøget vil også have betydning for personer, der tager den antikoagulerende medicin warfarin, som hæmmer kroppens brug af K-vitamin.
“Når vi lærer biologien, vil disse oplysninger informere behandlinger for andre typer af vaskulære forkalkninger i blodkar, der findes i hjernen, hjertet og andre dele af kroppen,” sagde Dr. Nigwekar. “Selv om disse tilstande måske ikke har den samme dødelighed som calciphylaxis, håber vi ved at studere denne sjældne sygdom at kunne anvende det, vi lærer, på mere almindelige typer af vaskulær forkalkning.”
.