Erhvervet aplastisk anæmi er en sjælden hæmatologisk lidelse, der viser sig med pancytopeni og en overvejende tom marv. Det er en dødelig sygdom uden behandling, og patienterne bukker som regel under på grund af infektion og blødning. Patobiologien involverer autoimmunitet og destruktion af de hæmatopoietiske stamceller og progenitorceller af T-celler og cytokiner. Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er den mest effektive terapeutiske modalitet, som kun kan anvendes til yngre patienter og patienter, der har matchede donorer.
Immunosuppressiv behandling med antithymocytglobulin (ATG) er en effektiv behandling til håndtering af svær aplastisk anæmi hos patienter, der ikke er kandidater til HSCT. ATG er et animalsk produkt, der indeholder polyklonale antistoffer, som genereres i enten hest (Atgam, Lymphoglobulin og Thymogam) eller kanin (Thymoglobulin) ved inokulation med humane thymocytter.
Atgam fra heste har været anvendt til behandling af svær aplastisk anæmi siden 1980’erne. Det er imidlertid ikke tilgængeligt i mange dele af verden, herunder Sydamerika, Japan og europæiske lande, hvor kanin-ATG anvendes. Resultaterne af en randomiseret undersøgelse af ATG fra heste versus ATG fra kaniner ved svær erhvervet aplastisk anæmi med 120 patienter blev præsenteret på det 52. årsmøde i American Society of Hematology (ASH) i Orlando i december sidste år, og de viste, at ATG fra kaniner var ringere end ATG fra heste. Den hæmatologiske responsrate efter 3 måneder var 62 % hos patienter, der blev behandlet med equine ATG, sammenlignet med 33 % hos patienter, der var randomiseret til kanin-ATG.
Tidligere i denne måned blev resultaterne af en længere opfølgning på 839 dage for samme undersøgelse offentliggjort i New England Journal of Medicine, som igen viste, at kanin-ATG var ringere end equine ATG. Den hæmatologiske responsrate efter 6 måneders behandling var 68 % hos patienter, der blev behandlet med equine ATG, sammenlignet med 37 % hos dem, der fik kanin-ATG. Den samlede overlevelsesrate var også ringere med kanin ATG (76 %) end med equine ATG (96 %). Disse resultater, som anses for at være ret uventede, har betydelige konsekvenser for patienter med svær aplastisk anæmi. Equine ATG kombineret med ciclosporin bør overvejes som førstevalgsbehandling for patienter, der ikke er kandidater til knoglemarvstransplantation.