La anemia aplásica adquirida es un raro trastorno hematológico que se presenta con pancitopenia y una médula predominantemente vacía. Es una enfermedad mortal sin tratamiento, y los pacientes suelen sucumbir debido a infecciones y hemorragias. Su patología implica la autoinmunidad y la destrucción de las células madre hematopoyéticas y las células progenitoras por parte de las células T y las citoquinas. El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT) es la modalidad terapéutica más eficaz, que sólo puede utilizarse en pacientes jóvenes y en aquellos que tienen donantes compatibles.
El tratamiento inmunosupresor con globulina antitimocítica (ATG) es una terapia eficaz para el tratamiento de la anemia aplásica grave en pacientes que no son candidatos al HSCT. La ATG es un producto de origen animal que contiene anticuerpos policlonales, que se generan en el caballo (Atgam, Linfoglobulina y Timogam) o en el conejo (Timoglobulina) mediante la inoculación de timocitos humanos.
La ATG equina se ha utilizado para el tratamiento de la anemia aplásica grave desde la década de 1980. Sin embargo, no está disponible en muchas partes del mundo, incluyendo Sudamérica, Japón y los países europeos, donde se utiliza la ATG de conejo. En la 52ª reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), celebrada en Orlando el pasado mes de diciembre, se presentaron los resultados de un estudio aleatorizado de ATG de equino frente a ATG de conejo en anemias aplásicas adquiridas graves, en el que se demostró que la ATG de conejo era inferior a la ATG de equino. La tasa de respuesta hematológica a los 3 meses fue del 62% en los pacientes tratados con ATG equina, en comparación con el 33% en los pacientes asignados al azar a la ATG de conejo.
A principios de este mes se publicaron en el New England Journal of Medicine los resultados de un seguimiento más largo, de 839 días, del mismo estudio, que demostró de nuevo la inferioridad de la ATG de conejo frente a la ATG equina. La tasa de respuesta hematológica tras 6 meses de terapia fue del 68% en los pacientes tratados con ATG equina, frente al 37% en los que recibieron ATG de conejo. La tasa de supervivencia global también fue inferior con la ATG de conejo (76%) frente a la ATG de caballo (96%). Estos resultados, que se consideran bastante inesperados, tienen importantes implicaciones para los pacientes con anemia aplásica grave. La ATG equina combinada con ciclosporina debería considerarse como el tratamiento de primera línea para los pacientes que no son candidatos a un trasplante de médula ósea.